CDER collabora con gli enti regolatori globali in materia di valutazioni e ispezioni della qualità farmaceutica

A cura di: Theresa Mullin, Ph.D., direttrice del Centro associato per le iniziative strategiche del CDER, e Michael Kopcha, Ph.D., R.Ph., direttore dell'Ufficio di qualità farmaceutica del CDER

La FDA e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) hanno recentemente completato la prima valutazione collaborativa di una proposta di modifica post-approvazione per un biologico oncologico critico, con l'Agenzia giapponese per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA) in qualità di osservatore. Il lavoro, in cui FDA ed EMA hanno esaminato e approvato una proposta per aggiungere nuovi siti di produzione e controllo qualità, può aiutare a garantire la fornitura del medicinale.

Questa collaborazione è il primo risultato di un programma pilota internazionale condotto nell’ambito del sistema PQKMS (Pharmaceutical Quality Knowledge Management System) della Coalizione internazionale delle autorità di regolamentazione dei medicinali (ICMRA) volto a riunire le autorità di regolamentazione per consentire una migliore gestione della qualità del settore per fornire in modo affidabile farmaci critici per pazienti bisognosi.

Questa collaborazione arriva sulla scia dell’unione delle forze da parte dei regolatori globali per affrontare le sfide legate alla disponibilità dei farmaci. I produttori di farmaci spesso apportano modifiche ai propri processi o strutture per mantenere aggiornate attrezzature e processi e affrontare gli ostacoli della catena di approvvigionamento. A seconda della portata del cambiamento, le autorità di regolamentazione potrebbero dover valutarlo, ispezionarlo e approvarlo. Poiché i produttori di farmaci spesso vendono lo stesso prodotto in molti paesi, devono collaborare con i regolatori globali che hanno aspettative diverse e rivedere le tempistiche per tali cambiamenti. Una singola modifica produttiva, anche se di fondamentale importanza, può essere complessa e richiedere molto tempo da implementare.

Con FDA come membro fondatore di ICMRA, nel 2019 CDER ha visto un'opportunità unica di sfruttare il ruolo strategico di ICMRA per proporre un progetto pluriennale che porterebbe a una maggiore dipendenza normativa (il che significa che i regolatori di un paese sono in grado di considerare le valutazioni di regolatori di un altro paese) quando si prendono decisioni su un prodotto e consentire una maggiore gestione della qualità della produzione e agilità per l’industria. Il progetto ICMRA PQKMS è stato lanciato a novembre 2020.

Il PQKMS dell'ICMRA mira a rafforzare la collaborazione internazionale costruendo i processi collaborativi e l'infrastruttura informativa necessari per supportare lo sviluppo, la produzione e la fornitura globale di prodotti farmaceutici. Nell’ambito del lavoro PQKMS, ICMRA ha introdotto due programmi pilota per identificare le differenze e le potenziali aree di collaborazione nella valutazione e nell’ispezione della qualità farmaceutica nelle regioni ICMRA. Si tratta di un primo passo importante per contribuire ad armonizzare le valutazioni di chimica, produzione e controlli (CMC) e le procedure normative relative alle ispezioni in tutto il mondo, il che porterà a revisioni più efficienti delle domande di farmaci da parte degli enti regolatori.

Questi programmi pilota sono nati dallo stress senza precedenti che il COVID-19 ha imposto alla catena di approvvigionamento globale dei farmaci. Erano necessarie azioni immediate per implementare approcci flessibili che consentissero ai produttori di aumentare rapidamente la capacità produttiva per la produzione di terapie e vaccini contro il Covid-19 ed evitare o mitigare le carenze di prodotti non correlati al Covid-19, senza compromettere la sicurezza dei pazienti o la qualità del prodotto.

Nel luglio 2021, l'ICMRA e i rappresentanti dell'industria hanno condotto un seminario per migliorare la comprensione da parte dei regolatori delle sfide specifiche affrontate dai produttori che cercano di aumentare la capacità di produzione di terapie e vaccini contro il COVID-19 e migliorare la consapevolezza del settore sugli attuali approcci normativi per consentire il rapido aumento della capacità di produzione . Il workshop ha anche cercato di identificare opportunità per un'ulteriore collaborazione per consentire una risposta normativa globale più efficiente ed efficace.

Sono stati individuati due progetti pilota per ottimizzare la progettazione delle future interazioni collaborative portando a un maggiore allineamento normativo ed efficienza nelle attività di valutazione e ispezione della CMC globale: un progetto pilota si concentra sulle valutazioni collaborative per i protocolli che facilitano modifiche semplificate post-approvazione della CMC e l'altro progetto pilota si occupa della collaborazione ispezioni ibride. Insieme, questi due progetti pilota stanno lavorando per identificare le migliori pratiche e gli standard nelle valutazioni di qualità delle modifiche post-approvazione CMC e le ispezioni ibride collaborative che potrebbero essere necessarie per supportare tali valutazioni. Il lavoro svolto attraverso questi progetti pilota identificherà anche eventuali differenze e potenziali aree per il futuro allineamento o armonizzazione tra le regioni.